Phát hiện loại thuốc mới có thể xóa sổ hoàn toàn khối u di căn ở bệnh nhân UT sau vài tuần
Một nghiên cứu mới công bố cho thấy thuốc tiêm amivantamab có thể làm teo nhỏ hoặc xóa sổ hoàn toàn khối u ở nhiều bệnh nhân ung thư di căn đã kháng với các phương pháp điều trị hiện có.
Một nghiên cứu quy mô nhỏ vừa mang đến những tín hiệu đầy triển vọng trong điều trị UT khi cho thấy thuốc tiêm amivantamab có khả năng làm thu nhỏ đáng kể, thậm chí xóa sổ hoàn toàn khối u ở nhiều bệnh nhân từng được đánh giá là gần như không còn lựa chọn điều trị hiệu quả.
Kết quả nghiên cứu được công bố ngày 31/5 tại Chicago, Mỹ, trong khuôn khổ hội nghị thường niên của Hiệp hội UT lâm sàng Mỹ (ASCO), sự kiện được xem là hội nghị chuyên ngành UT lớn nhất thế giới.
Theo các nhà nghiên cứu, amivantamab là loại thuốc do hãng Johnson & Johnson phát triển và đã được triển khai thử nghiệm tại 11 quốc gia. Đối tượng tham gia là những bệnh nhân mắc UT đã d:i că:n hoặc tái phát, đồng thời không còn đáp ứng với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn trước đó.
Kết quả nghiên cứu được đánh giá là đặc biệt ấn tượng đối với nhóm bệnh nhân vốn có tiên lượng rất xấu.
Trong thử nghiệm trên 102 bệnh nhân mắc UT đầu cổ, loại ung thư phổ biến thứ sáu trên thế giới, thuốc amivantamab đã cho thấy khả năng kiểm soát bệnh đáng chú ý. Cụ thể, có 43 bệnh nhân ghi nhận khối u thu nhỏ đáng kể hoặc bi:ến m:ất hoàn toàn sau điều trị, tương đương hơn một phần ba số người tham gia nghiên cứu.
Trong số những trường hợp đáp ứng với thuốc, 28 bệnh nhân có khối u thu nhỏ rõ rệt. Đáng chú ý hơn, 15 bệnh nhân ghi nhận tình trạng khối u bị ti:êu di:ệt hoàn toàn chỉ sau vài tuần điều trị.
Ngoài tỷ lệ đáp ứng khả quan, kết quả nghiên cứu còn ghi nhận thời gian sống trung bình của các bệnh nhân được điều trị bằng amivantamab đạt 12,5 tháng kể từ khi bắt đầu tiêm thuốc. Đây được xem là kết quả rất đáng chú ý đối với nhóm bệnh nhân đã kháng thuốc và có tiên lượng sống hạn chế.
Đánh giá về kết quả nghiên cứu, Giáo sư Kevin Harrington, chuyên gia về liệu pháp sinh học điều trị UT tại Viện Nghiên cứu Ung thư London (ICR), đồng thời là bác sĩ ung bướu tại quỹ tín thác Royal Marsden NHS, cho biết đây là kết quả chưa từng ghi nhận ở nhóm bệnh nhân đã kháng cả hóa trị lẫn liệu pháp miễn dịch.
Theo ông, đây là nhóm bệnh nhân còn rất ít lựa chọn điều trị, vì vậy phương pháp mới có thể mang lại lợi ích cho hàng nghìn người bệnh mỗi năm.
Sự thành công của amivantamab được cho là đến từ cơ chế tác động đồng thời theo nhiều hướng khác nhau.
Đầu tiên, thuốc có khả năng ức chế EGFR (thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì), loại protein đóng vai trò quan trọng trong việc nuôi dưỡng và thúc đẩy sự phát triển của khối u.
Tiếp đó, thuốc ngăn chặn con đường MET, cơ chế mà tế bào UT thường sử dụng để chống lại hoặc vô hiệu hóa tác dụng của các phương pháp điều trị.
Bên cạnh đó, amivantamab còn có khả năng kích hoạt hệ miễn dịch tự nhiên của cơ thể để nhận diện và tấn công trực tiếp các tế bào ung thư.
Không chỉ được đánh giá cao về hiệu quả điều trị, phương pháp này còn mang đến sự thuận tiện đáng kể cho người bệnh.
Thay vì phải truyền thuốc qua đường tĩnh mạch trong thời gian dài, amivantamab được tiêm trực tiếp dưới da với tần suất ba tuần một lần. Quá trình điều trị diễn ra nhanh chóng và có thể thực hiện tại các phòng khám ngoại trú.
Theo dữ liệu nghiên cứu, các tác dụng phụ được ghi nhận chủ yếu ở mức độ nhẹ đến trung bình. Tỷ lệ bệnh nhân phải ngừng điều trị vì tác dụng phụ chiếm chưa đến một phần mười tổng số trường hợp tham gia thử nghiệm.
Hiện nay, amivantamab đang tiếp tục được đánh giá trong khoảng 60 thử nghiệm lâm sàng khác nhau trên thế giới.
Ngoài UT đầu cổ, loại thuốc này cũng cho thấy những kết quả khả quan ở bệnh nhân UT ph:ổi. Đồng thời, thuốc đang được nghiên cứu và áp dụng thử nghiệm đối với nhiều loại ung thư khác như UT đ:ại tr:ực tr:àng, UT nã:o và UT d:ạ dà:y.
Các nhà nghiên cứu cũng nhấn mạnh một chi tiết quan trọng của thử nghiệm lần này. Đó là nghiên cứu tập trung vào nhóm bệnh nhân UT đầu cổ không liên quan đến virus u nhú ở người (HPV).
Đây là nhóm bệnh nhân thường có đáp ứng điều trị kém hơn và việc kiểm soát bệnh cũng khó khăn hơn đáng kể so với những trường hợp UT liên quan đến HPV.
Nhận định về ý nghĩa của nghiên cứu, Giáo sư Kristian Helin, Giám đốc điều hành của ICR, cho biết: “Nghiên cứu này chứng minh rằng việc phát triển các phương pháp điều trị mới thông qua các nghiên cứu ung thư bài bản có thể mang lại những bước tiến đầy ý nghĩa, ngay cả đối với những bệnh nhân có rất ít lựa chọn điều trị. Việc đạt được mức độ đáp ứng của khối u và kết quả kéo dài thời gian sống đáng khích lệ ở một nhóm bệnh nhân khó điều trị như vậy thực sự là một bước tiến lớn”.
Một trong những trường hợp tiêu biểu tham gia nghiên cứu là ông Carl Walsh, 56 tuổi, sống tại Birmingham.
Ông được chẩn đoán mắc UT lưỡi vào tháng 5/2024. Đến tháng 7/2025, ông tham gia thử nghiệm OrigAMI-4 tại bệnh viện Royal Marsden.
Nhớ lại hành trình điều trị của mình, ông Walsh chia sẻ: “Ban đầu tôi được điều trị bằng cả hóa trị và liệu pháp miễn dịch, nhưng thật không may là không thành công. Lúc đó, tôi được giới thiệu tham gia thử nghiệm OrigAMI-4. Hiện tôi đang ở chu kỳ điều trị thứ 17 và rất hài lòng với những tiến triển cho đến nay”.
Trước khi tham gia nghiên cứu, căn bệnh khiến ông gặp nhiều khó khăn trong sinh hoạt hằng ngày. Ông không thể nói chuyện rõ ràng, việc ăn uống trở nên đa:u đớ:n do tình trạng sư:ng tấ:y kéo dài. Cân nặng giảm mạnh khiến ông phải duy trì chế độ ăn bằng thực phẩm lỏng.
Tuy nhiên, sau hai chu kỳ điều trị bằng amivantamab, tình trạng sức khỏe của ông đã cải thiện rõ rệt. Khả năng ăn uống trở lại bình thường, giọng nói được phục hồi và ông có thể quay về với các hoạt động thường nhật.
Dù mang lại nhiều hy vọng, các chuyên gia cũng lưu ý rằng bản chất của thử nghiệm lâm sàng là quá trình thu thập dữ liệu khoa học. Vì vậy, người tham gia vẫn phải đối mặt với những rủi ro nhất định, bao gồm khả năng xuất hiện các độc tính mới chưa từng được ghi nhận hoặc việc thuốc không tạo ra đáp ứng điều trị như mong đợi.
Ngoài ra, các quy trình chọn mẫu nghiêm ngặt cùng yếu tố ngẫu nhiên hóa trong nghiên cứu có thể khiến một số bệnh nhân được xếp vào nhóm đối chứng sử dụng phác đồ tiêu chuẩn thay vì thuốc mới. Người tham gia cũng phải tuân thủ lịch trình theo dõi và các xét nghiệm chuyên sâu với tần suất cao hơn so với điều trị thông thường.
Chính vì vậy, việc tham gia thử nghiệm lâm sàng luôn được xem là một quyết định quan trọng, nơi cơ hội điều trị của người bệnh song hành với việc đóng góp dữ liệu quý giá cho sự phát triển của ngành ung thư học trong tương lai.
